Лікування при спінальній м’язовій атрофії (СМА): сучасні можливості

 Ще кілька років тому при СМА можна було запропонувати лише підтримуючу терапію. Сьогодні ж з’явилися препарати, які змінюють перебіг хвороби — так звані disease-modifying therapy (DMT).

🔬 Які препарати доступні?

✅ Нусінерсен (Spinraza)
Вводиться у спинномозкову рідину (пункція). Курсове лікування: спершу 4 дози протягом 2 місяців, далі — кожні 4 місяці. Найбільшу користь дає дітям до 2 років, але ефективний і для старших дітей та дорослих. Побічні ефекти: інфекції дихальних шляхів, запори, потребує контролю аналізів крові та нирок.

✅ Онасемноген абепарвовек (Zolgensma)
Одноразова внутрішньовенна інфузія (генна терапія). Застосовується тільки для дітей до 2 років. Допомагає дітям досягати нових рухових навичок (сидіти, стояти). Побічні ефекти: підвищення печінкових ферментів, тромбоцитопенія. Дуже дорога терапія, але вводиться лише раз у житті.

✅ Рісдіплам (Evrysdi)
Рідкий препарат, приймається щодня перорально. Доступний для дітей і дорослих. Покращує моторні функції, зручний у застосуванні вдома. Побічні ефекти: діарея, висип, інфекції дихальних шляхів.

🎯 Як вибрати препарат?

Все залежить від віку, стану дитини чи дорослого, наявності ускладнень, доступності ліків і вартості. Рішення приймається спільно з лікарем і родиною. Найкращі результати досягаються при ранньому початку лікування (до 2 років), поки не настали незворотні зміни у м’язах і диханні.

💨 Підтримуюча терапія при СМА включає:

Дихальну підтримку — очищення дихальних шляхів, апарати вентиляції легень при потребі. Харчову підтримку — зміна консистенції їжі або гастростома для безпечного харчування. Фізична терапія — вправи для профілактики контрактур, сколіозу та збереження рухливості.

📝 Важливо пам’ятати:

✔️ Чим раніше розпочати лікування — тим більше шансів зберегти рухливість і покращити якість життя. ✔️ Лікування підбирається індивідуально — враховуються всі нюанси стану пацієнта.

Сучасна медицина дає надію дітям і дорослим із СМА. Рання діагностика та правильне лікування можуть змінити життя!